Револуционерна терапија го спаси животот на 13-годишно девојче со агресивен тумор: „Ова е надреално“

Во 2016 година, Д-р Дејвид Лиу излезе со концептот на „обнова на базата“, што значи промена на една база или една буква во ДНК.

Лекарите од болницата „Грејт Ормонд Стрит“ во Лондон, користејќи нова револуционерна терапија наречена „обнова на базата“, излечиле агресивен тумор на британски тинејџер, ексклузивно објави Би-Би-Си. На Алиса (13) од Лестер во мај и бил дијагностицирана Т-клеточна акутна лимфобластична леукемија (АЛЛ).

Тоа е малигно заболување во кое Т-клетките (Т-лимфоцитите) на нашиот имунолошки систем, кои служат за директна одбрана од микроорганизми како што се вирусите, растат неконтролирано и ги заменуваат нормалните клетки. Т-клеточната акутна лимфобластична леукемија најчесто ги погодува децата и тинејџерите. Кога на Алиса и било дијагностицирано малигно заболување, лекарите се обиделе да ја лекуваат со хемотерапија и трансплантација на коскена срцевина, но тоа не било успешно. Единствената преостаната експериментална терапија е „поправка на базите“.

Станува збор за терапија која е измислена во 2016 година од др. Дејвид Лиу, биохемичар од Броуд институтот и ко-основач на Едитас Медицин, Бем Терапеутикс и Прајм Медицин. Едноставно кажано, „обнова на основата“ значи промена на една база или една буква во ДНК. Како што е познато, ДНК се состои од комплементарни базни парови. Ако едната страна е аденин (А), другата страна е тимин (Т) или ако едната страна е гванин (G), другата страна е цитозин (C).

„Книгата на животот“, т.е. човечкиот геном, комплетен сет на инструкции за создавање на човечко суштество, се состои од околу три милијарди бази, т.е. „буквите“ A, T, G и C. кодот и потоа се менува молекуларна структура на само една база, претворајќи ја во друга и со тоа менувајќи ги генетските инструкции.

Третманот на девојчето Алиса со помош на експериментална терапија се одвивал во неколку фази. Едноставно кажано, научниците започнале со донаторски Т-клетки и ги модифицирале преку „базен инженеринг“ за да ги ловат и уништат малигните Т-клетки во телото на Алиса. На крајот на мај, девојчето било подложено на експериментална терапија за време на која доби милиони модифицирани Т-клетки од донатор.

Алиса е првиот пациент кој се лекува со оваа технологија – изјави проф. Васеем Касим од Универзитетскиот колеџ во Лондон и болницата Great Ormond Street. Тој нагласи дека оваа генетска манипулација е „многу брзо развивачко поле на науката“ со „огромен потенцијал“ во лекувањето на голем број болести.

По примањето на терапијата, Алиса била подложна на сите инфекции, бидејќи инженерските клетки ги нападнале и малигните Т-клетки во нејзиното тело, како и оние кои ја штитат од болести. По еден месец болеста била во ремисија, а на девојчето и била извршена втора трансплантација на коскена срж за да се обнови нејзиниот имунолошки систем. Алиса поминала 16 недели во болница и не можела да го види својот брат поради ризикот .

Едноставно учиш да ја цениш секоја ситница. Многу сум благодарна што сум овде сега. Тоа е лудо. Неверојатно е што ми се укажа оваа можност, многу сум благодарна за тоа. Тоа ќе им помогне на другите деца во иднина – изјави Алиса.

Таа е првата од 10-те пациенти кои ќе добијат терапија за „обнова на базите“ како дел од клиничкото испитување.

Малку е надреално дека луѓето се лекуваат само шест години откако е измислена технологијата. Терапевтските апликации на ‘обнова на базите’ допрва почнуваат – рече др. Дејвид Лиу.